研究干细胞的最终目的是应用干细胞治疗疾病。理论上讲，干细胞可以用于各种疾病的治疗，但其最适合的疾病主要是组织坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死，退行性病变如帕金森氏病，自体免疫性疾病如胰岛素依赖型
糖尿病等。
美国科学家首次以小鼠胚胎干细胞成功治愈患有帕金森氏病的大鼠。德国加特尔斯雷本市基因移植研究所的科学家利用对老鼠胚胎干细胞进行特定基因操作再植入老鼠体内的方法，使患糖尿病老鼠的健康状况明显好转，他们希望这一成果将有助于治疗人类的糖尿病。
任何科技进步最终造福于人类。早在上世纪五十年代，临床上就开始应用骨髓移植方法来治疗血液系统疾病。到八十年代末，外周血干细胞移植技术逐渐推广开来，绝大多数为自体外周血干细胞移植，在提高治疗有效率和缩短疗程方面优于常规治疗，且效果令人满意。
日前，首例脐血干细胞移植成功，为我国造血干细胞移植技术又注入了新的活力。随着脐血干细胞移植技术的不断完善，它可能会为全世界的血液病及恶性肿瘤的患者带来福音。
干细胞研究先驱者预期干细胞5年内进行临床试验。约翰·霍普金斯大学的吉尔哈特是分离和培养人体原始生殖细胞的第一位科学家，在纪念发表干细胞先驱性研究论文5周年的会议上，他说：“我确信我们将使几种细胞用在临床试验中。”可是，他没有告诉未来5年内何种细胞及何种治疗预期进入临床试验。
应用干细胞治疗疾病较传统方法具有很多优点：低毒或无毒，一次用药有效，不需要完全了解疾病发病的确切机理。还可能应用自身干细胞移植，避免产生免疫排斥反应。干细胞的医学应甩无疑是对传统治疗方式的一场革命。正因为如此，以干细胞应用为主体的众多生物技术公司在西方国家迅速成立并得到人们的普遍关注。
如果干细胞研究进展顺利，在未来3至5年内，糖尿病、肝病、血液病、角膜病、老年痴呆症将得到有效的治疗；10年内，可以全面实施人体组织工程(治疗性人体器官克隆)，甚至实现人体器官模块化的目标。随着干细胞研究领域向深度和广度不断扩展，人们对干细胞的了解也将更加全面。2l世纪是生命科学的时代，也是为人类的健康长寿创造世界奇迹的时代，干细胞的应用将有广阔前景。
